發布日期：2018-03-20

　　近日，CSL Behring公司宣布美國FDA批準其新藥Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射劑，20%）上市，作為治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）的首款皮下給藥免疫球蛋白療法，以預防患者的神經肌肉復發殘疾和損傷。

　　CIDP是一種罕見的自身免疫疾病，會影響到大腦和脊髓外的外周神經。罹患這種疾病的患者，其保護神經的髓鞘會出現損傷，導致肌肉出現麻木、虛弱、疲勞等癥狀。隨著病情的持續，CIDP的癥狀會進一步加重，極大地限制了患者的運動能力，并降低他們的生活質量。據估計，倘若得不到合適的治療，有30%的患者將在輪椅上度日。考慮到這一疾病的嚴重性，有效療法將有望極大地改善患者的生活質量。

　　今日獲批的Hizentra就是這樣一款新藥。這是一款人免疫球蛋白的皮下注射劑（20%），已在全球超過51個國家獲批，治療特定的免疫缺陷。自2010年以來，這款藥物已經在480多萬次使用中證實了它的安全性、療效、以及耐受性。

　　本次美國FDA的批準是基于一項名為PATH的臨床試驗展現出的積極成果。該研究表明，接受Hizentra的患者中，無論是CIDP出現復發的比例，還是無法繼續接受人免疫球蛋白皮下注射的患者比例，都要顯著低于對照組。此外，相比靜脈輸注的免疫球蛋白，皮下注射的免疫球蛋白引起的系統性副作用要更少。總體來看，在4225次Hizentra輸注中，93%的輸注沒有出現任何副作用。

　　“FDA對Hizentra的最新批準對罹患CIDP的患者而言是一個重要的里程碑，”CSL的首席科學官兼研發總監Andrew Cuthbertson博士說道：“作為首款、以及唯一一款治療CIDP的皮下注射的免疫球蛋白療法，它在規模最大的CIDP臨床試驗中得到了驗證。Hizentra能為患者提供證實有效，且更為方便的治療方案。患者可以自己在家進行注射。CSL Behring承諾為罹患CIDP那樣罕見而嚴重疾病的患者帶來創新療法。今日能提供治療CIDP的免疫球蛋白療法，我們感到很自豪。”

　　“盡管有著其他治療方案，但許多CIDP患者依舊受每日的疾病所困。因此，持續的研究和創新是必須的，” GBS|CIDP Foundation International的執行總監Lisa Butler女士說道：“Hizentra的獲批讓患者不再需要長途跋涉到醫院接受輸注。他們可以靈活地在任何時間、任何地方，依照自己的方便，按計劃進行自我治療。”

　　我們祝賀這款新療法的上市，也期望它能給諸多罹患CIDP的患者帶來生活上的改善。

來源：藥明康德（微信號 WuXiAppTecChina）