發布日期：2018-03-08

　　近日，總部位于加拿大魁北克省的Prometic Life Sciences公司宣布，其針對壞死性小腸結腸炎（necrotizing enterocolitis，NEC）的療法Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins（IAIP）獲得美國FDA頒發的兒科罕見病認證（Rare Pediatric Disease Designation）。FDA兒科罕見病認證旨在幫助醫藥公司開發用于18歲以下罕見病患者的創新療法，此項認證將給予針對這種罕見病療法的所有者一份兌換憑證，可在日后遞交其他藥物上市申請時兌換成優先審評。同時，FDA還給其IAIP項目授予了孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），如果該藥物獲批，孤兒藥資格能讓其獲得許多優待，包括額外的監管支持和一段時間的市場專利期等等。

　　NEC是一種在早產新生兒中最常見的胃腸疾病，也是新生兒重癥監護病房的主要死亡原因之一。 這種主要影響早產兒的炎癥性腸病可以破壞腸壁，導致腸道穿孔，讓糞便溢入嬰兒腹內，這可能引發強烈感染，甚至導致患者死亡。據報道，在29周齡之前出生的極低出生體重嬰兒中，受該疾病影響的達11％。據Prometic稱，該疾病導致的嬰兒死亡率高達15％到30％。除了與疾病相關的死亡率外，它對醫院造成的經濟成本也很高。Prometic表示，NEC在新生兒相關支出中所占的比例約為19％，僅在美國就產生約50億美元的住院治療費用。即使可以避免手術，患兒的平均住院費用也高達73,000美元左右，住院時間超過其他早產兒22天。如果需要進行手術，則平均費接近186,000美元，患兒在醫院的停留時間要比其他早產兒長60天。這對患兒自身及其家庭都是沉重的負擔，因此，該群體還有迫切的醫療需求待滿足。

　　Prometic的IAIP是種調節內源性蛋白酶活性的絲氨酸蛋白酶抑制劑。據公司報道，IAIP能調節肌體對各種能誘發炎癥的刺激的反應程度，這些刺激包括毒素、傳染性有機體、組織和器官損傷等等，控制過度的炎癥反應。敗血癥（Sepsis）指的是由感染引起的全身性炎癥。嚴重的敗血癥能導致IAIP降低，對蛋白酶活性的抑制也從而降低。

　　Prometic聲稱，IAIP療法在許多臨床前敗血癥模型中展示出保護作用。Prometic在宣布此項消息時，展示了一個“能模仿NEC在人體中的金標準動物模型”，顯示通過給實驗動物注射IAIP治療后，顯著提高了研究對象的存活率。

　　FDA這次授予的兒科罕見病認證是該公司從監管機構獲得的第二個兒科療法認證，頒布給從公司的血漿純化平臺衍生的療法IAIP。Prometic的血漿純化平臺是基于其獨特的血漿分離技術建立的，主要用于開發血漿來源的蛋白產品，用于治療多種罕見病。

▲Prometic的研發管線概覽（圖片來源：Prometic官方網站）

　　Prometic首席執行官Pierre Laurin先生表示：“兒科罕見病認證和孤兒藥資格的結合，為我們提供了寶貴的激勵機制，讓我們繼續努力擴大公司的孤兒藥管線。”

　　我們祝賀Prometic Life Sciences，希望這項療法能給早產兒患者帶來臨床益處。

　　參考資料：

[1] Prometic Snags Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for its Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins

[2] Prometic官網

來源：藥明康德