發布日期：2017-02-03

科學家開發了名為CRISPR/Cas9的新型基因編輯技術。它有哪些用途？

（使用CRISPR，科學家可以對基因展開低成本的快速編輯。）

基因工程即將迎來黃金時代。隨著基因編輯技術的長足進步，科學家們將能以前所未有的精度，對各種生物體的DNA作出微調。

而就在幾年前，對單個基因的修改還是一個原始、費力乃至徒勞的過程。

如今，科學家開發了名為CRISPR/Cas9（常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統，簡稱CRISPR）的新型基因編輯技術。

該技術不同于傳統的基因修飾技術，它可以駕馭細菌的免疫系統、截斷甚至破壞單個基因，然后在它們的相應位點上插入新的基因。

眾多科研領域都因CRISPR而改變。盡管目前許多重要的CRISPR工作仍處于概念驗證階段，但科學家們認為，隨著細節的進一步厘清，CRISPR有望成為一項異常強大的工具。

“很快，我們就能探究基因的不同組合形式，控制基因表達的時機、位置及程度，并探究DNA中單個堿基的作用，”英國厄勒姆研究所（EarlhamInstitute）分子和合成生物學家尼科拉·帕特龍（NicolaPatron）說，“DNA序列的功用一旦明了，生物學科下各個領域的問題都能得到解答。從治療人類疾病，到解開物種滅絕之謎。”

請注意，帕特龍并沒有提到編輯人類胚胎——即“設計”出具備各種優越性狀的嬰兒，如高智商或肌肉發達的身材。

事實上，大多數癡迷CRISPR的科學家都表示，這方面的應用難度非常高，且不如其他用途重要。另外，胚胎編輯還深涉倫理雷區，至少在可與將的將來，各國政府都不可能放行。

換言之，到目前為止，定制嬰兒還是旁門左道。那么，從稍微現實一點的層面講，CRISPR最振奮人心的前景有哪些？可以哪些方式改變世界？

1）揭開基因各司何職的秘密

盡管小鼠、玉米乃至人類的整個基因組都已完成測序，但對基因們各司何職，比如負責哪些性狀或疾病等，我們仍不甚了解。厘清頭緒是一項格外艱巨的任務。

而CRISPR技術有望改變這一點。在CRISPR的幫助下，我們可以破壞特定基因，觀察結果，以此加深對不同基因的理解。“這是它最振奮人心的用途之一，”CRISPR先驅、加州大學伯克利分校的女科學家珍妮弗·杜德娜（JenniferDoudna），“我們也許就能知道，基因組序列跟不同生物體的行為之間有何聯系。”

（復活植物的神奇復蘇。）

2）編輯植物基因，改善食品安全

未來30年，地球上將多出20億需要養活的人口。也就是說，糧食增產刻不容緩。一個辦法是對作物進行基因編輯，增加其耐雜草、耐蟲害、耐干旱的特性，加快其生長速度。

在明尼蘇達大學，植物遺傳學家丹·沃伊塔斯（DanVoytas）的實驗室正在使用CRISPR，對植物進行靶向性的基因組修飾。他說，眼下，他正在為非洲的小農戶開發耐除草劑的木薯品種。

沃伊塔斯也很想知道，如何才能用CRISPR提高水稻的光合效率。水稻、土豆和木薯等作物是很多發展中國家的主食，但在炎熱的環境中，它們的光合效率偏低，若能加強這項指標，便可以顯著提高單產量。

（細胞中靶向RNA的CRISPR/Cas9系統。）

3）尋找阿爾茨海默病的潛在療法

馬丁·坎普曼（MartinKampmann）是加州大學舊金山分校神經退行性疾病研究所的細胞生物學家。

他參與開發了一個基于CRISPR的平臺，用來探尋退行性疾病——比如找出阿爾茨海默病和帕金森病背后的基因調控過程。

4）開發新的癌癥療法

CRISPR也可以用于治療某些癌癥，早在若干年前，科學家就開始了這方面的摸索。最近，賓夕法尼亞大學獲準開展一項小規模的臨床試驗：從18名患者體內提取免疫細胞，用CRISPR手段加以修飾，強化定位并殺死癌細胞的能力，最后將編輯過的細胞移植回患者體內，觀察效果。

這還只是開始。舉個例子，針對由DNA中的“差錯”引發的腫瘤，我們就可以借助CRISPR技術，炮制出更加安全有效的抑制因子。

5）降低人類對石化產品的依賴

當今世界，塑料等材料的生產仍依賴化石燃料中的烴分子。但有了CRISPR，這一現狀有望得到改觀。

在加州大學河濱分校，一支團隊的研究課題是：如何用CRISPR操控一類酵母，使之將糖轉化為碳氫化合物。其最終目標是希望通過基因工程，讓酵母生產某些聚合物、粘合劑和香料的基本原料，從此擺脫低效的石油基工藝。

這只是其中之一。還有的研究人員想以CRISPR技術編輯酵母，降低我們對各類石化產品的依賴。

（煙草及其近親們都可以成為生產藥物的活工廠。）

6）用植物制造藥物和疫苗

在生產藥物和疫苗時，制藥商開始將植物或植物細胞轉化為活工廠，生產代謝產物和蛋白質。

植物是一個很好的生產系統，因為它們強健、成本低廉，不易被毒素或病原體污染。這也被稱為“分子藥物農場”。

借助CRISPR手段，我們可以探究植物的基因調節方式、對外來分子的響應機制，及其DNA的自我修復方式。

近來，帕特龍正致力于用CRISPR研發特種植物，用來生產制造難度較高的藥物和疫苗。

7）摧毀HIV、皰疹及肝炎病毒

在HIV、皰疹、肝炎和人乳頭狀瘤病毒（HPV）的治療方面，我們已經取得長足的進步，但病毒依然無法完全消除。

杜克大學醫學中心的布萊恩·理查德·卡侖（BryanRichardCullen）說，現在研究人員可以采用CRISPR技術，鎖定并摧毀這些頑固的DNA病毒，這是以前做不到的。

來源：造就